Rozhodnutí americké vlády urychlit schválení léku leukovorin pro děti s nedostatkem cerebrálních folátů, což je stav spojený s autismem, vyvolalo mezi zdravotníky spory. Přestože se počáteční důkazy omezovaly na malé studie, probíhá větší studie s výsledky očekávanými na začátku roku 2026. Tato studie může poskytnout jasnější odpovědi o potenciálních přínosech leukovorinu pro děti s autismem a také o jeho bezpečnosti.
Kontext: Měnící se politiky a rostoucí kritika
Tlak na schválení leukovorinu zesílil v roce 2025 s kontroverzním jmenováním Roberta F. Kennedyho Jr. do čela amerického lékařského establishmentu. Kennedy, známý svými nepodloženými tvrzeními proti očkování, přísahal, že odhalí příčiny autismu. To vedlo k rozhodnutí vlády urychlit schválení léku, a to navzdory skepsi mnoha odborníků. Nedostatek cerebrálního folátu ovlivňuje vstřebávání vitaminu B9 a potenciálně zhoršuje symptomy podobné autismu, jako jsou problémy s komunikací a senzorické poruchy.
Co zatím říkají vědecké důkazy
Leukovorin se již používá pro jiné nedostatky vitaminu B9 a vedlejší účinky léčby rakoviny. Předběžný výzkum naznačuje, že může zlepšit řeč u některých dětí s autismem. Například studie z roku 2016 zjistila, že 65 % z 23 dětí s autismem a poruchou řeči vykazovalo zlepšení po 12 týdnech léčby leukovorinem, ve srovnání s 25 % ve skupině s placebem. Tyto studie však byly malé a ministerstvo zdravotnictví a sociálních služeb USA varuje, že leukovorin není lék.
Pokus z roku 2026: rozsáhlejší a přísnější studie
Výzkumníci vedení Richardem Fryem z Rossignol Medical Center v Arizoně nyní testují leukovorin u 80 dětí s autismem ve věku 2,5 až 5 let. Studie je dosud největší a jejím cílem je poskytnout jasnější obrázek o účinnosti léku. Polovina dětí bude dostávat leukovorin po dobu 12 týdnů a zbytek placebo, následuje druhá 12týdenní fáze, ve které budou všichni účastníci užívat lék, aby shromáždili údaje o bezpečnosti.
Zkouška bude měřit změny v sociální komunikaci (jak uvádějí rodiče), podrážděnost, hyperaktivitu a další chování spojené s autismem. Výzkumníci budou také sledovat srážení krve, imunitní odpověď a funkci orgánů, aby posoudili potenciální vedlejší účinky, které jsou v současné době u lidí s autismem špatně pochopeny.
Zbývající otázky a skepse
Ačkoli je tento pokus krokem vpřed, někteří vědci zůstávají opatrní. Alicia Halladi z Autism Science Foundation poznamenává, že 80 dětí stále nemusí stačit k vyvození definitivních závěrů, zejména proto, že studie probíhá pouze na jednom místě. Mechanismus, který je základem jakéhokoli potenciálního přínosu, je také nejasný. Fry naznačuje, že droga může posílit spojení v mozku, ale bude potřeba více skenů, aby se to potvrdilo.
„V současné době neexistuje žádná léčba základních příznaků autismu,“ říká Fry. “Všechny léky, které máme, jsou jen náplasti, které léčí symptomy. To by mohla být léčba, která u těchto dětí nejen zlepšuje symptomy, ale také léčí některé základní mechanismy.”
Studie z roku 2026 bude zásadní pro určení, zda leukovorin představuje smysluplnou léčbu autismu nebo jen další nástroj pro zvládání příznaků. Výsledky také objasní bezpečnostní profil léku, který zůstává v této souvislosti velkou neznámou.
Výsledek této studie by mohl změnit způsob léčby autismu, ale prozatím zůstává vědecká komunita rozdělena na to, zda má leukovorin nějaký skutečný příslib.
