Die Entscheidung der US-Regierung, die Zulassung des Medikaments Leucovorin für Kinder mit zerebralem Folatmangel, einer mit Autismus verbundenen Erkrankung, zu beschleunigen, hat unter Medizinern eine Debatte ausgelöst. Während sich die ersten Erkenntnisse auf kleine Studien beschränkten, läuft derzeit eine größere Studie, deren Ergebnisse Anfang 2026 erwartet werden. Diese Forschung könnte klarere Antworten auf den potenziellen Nutzen von Leucovorin für autistische Kinder, aber auch auf seine Sicherheit liefern.
Der Kontext: Politikwechsel und zunehmende Kontrolle
Der Vorstoß zur Zulassung von Leucovorin gewann im Jahr 2025 nach einer umstrittenen Ernennung an Fahrt: Robert F. Kennedy Jr. soll die Leitung der US-Gesundheitsbehörden übernehmen. Kennedy, der für seine unbestätigten Behauptungen gegen Impfungen bekannt ist, versprach, die Ursachen von Autismus zu ermitteln. Dies führte dazu, dass die Regierung trotz der Skepsis vieler Experten beschloss, die Einführung des Arzneimittels zu beschleunigen. Ein zerebraler Folatmangel beeinträchtigt die Vitamin-B9-Aufnahme und verschlimmert möglicherweise autismusähnliche Symptome wie Kommunikations- und Sinnesstörungen.
Was die Wissenschaft bisher sagt
Leucovorin wird bereits bei anderen Vitamin-B9-Mangelzuständen und Nebenwirkungen der Krebsbehandlung eingesetzt. Vorläufige Studien deuten darauf hin, dass es bei einigen autistischen Kindern die Sprache verbessern kann. Beispielsweise zeigte eine Studie aus dem Jahr 2016, dass es bei 65 % der 23 autistischen Kinder mit Sprachbehinderungen nach 12-wöchiger Behandlung mit Leucovorin zu einer Besserung kam, verglichen mit 25 % unter einem Placebo. Diese Studien waren jedoch klein, und das US-Gesundheitsministerium hat gewarnt, dass Leucovorin kein Heilmittel ist.
Der Prozess 2026: Eine größere, strengere Studie
Forscher unter der Leitung von Richard Frye am Rossignol Medical Center in Arizona testen Leucovorin derzeit an 80 autistischen Kindern im Alter von 2,5 bis 5 Jahren. Dies ist die bislang größte Studie und soll ein klareres Bild der Wirksamkeit des Medikaments liefern. Die Hälfte der Kinder erhält 12 Wochen lang Leucovorin, während der Rest ein Placebo erhält, gefolgt von einer zweiten 12-wöchigen Phase, in der alle Teilnehmer das Medikament aus Sicherheitsgründen einnehmen.
In der Studie werden Veränderungen in der sozialen Kommunikation (von den Eltern gemeldet), Reizbarkeit, Hyperaktivität und andere autismusbedingte Verhaltensweisen gemessen. Die Forscher werden auch die Blutgerinnung, die Immunantwort und die Organfunktion überwachen, um mögliche Nebenwirkungen zu beurteilen, die derzeit bei autistischen Bevölkerungsgruppen kaum bekannt sind.
Verbleibende Fragen und Skepsis
Obwohl der Versuch einen Fortschritt darstellt, bleiben einige Wissenschaftler vorsichtig. Alycia Halladay von der Autism Science Foundation stellt fest, dass 80 Kinder möglicherweise immer noch zu wenig sind, um endgültige Schlussfolgerungen zu ziehen, insbesondere wenn die Studie nur an einem Standort durchgeführt wurde. Der Mechanismus hinter möglichen Vorteilen ist ebenfalls unklar. Frye schlägt vor, dass das Medikament die Gehirnverbindungen könnte, aber weitere Scans sind erforderlich, um dies zu bestätigen.
„Derzeit gibt es keine Behandlung für die Kernsymptome von Autismus“, sagt Frye. „Alle Medikamente, die wir haben, sind nur eine Art Pflaster zur Behandlung der Symptome. Dies könnte eine Behandlung sein, die nicht nur die Symptome dieser Kinder lindert, sondern tatsächlich einige der zugrunde liegenden Mechanismen behandelt.“
Die Studie im Jahr 2026 wird von entscheidender Bedeutung sein, um festzustellen, ob Leucovorin eine sinnvolle Behandlung für Autismus oder einfach ein weiteres Instrument zur Symptombehandlung darstellt. Die Ergebnisse werden auch das Sicherheitsprofil des Arzneimittels klären, das in diesem Zusammenhang noch weitgehend unbekannt ist.
Das Ergebnis dieser Studie könnte die Behandlungsansätze für Autismus verändern, doch die wissenschaftliche Gemeinschaft ist sich derzeit noch nicht einig, ob Leucovorin wirklich vielversprechend ist.
