La decisión del gobierno de Estados Unidos de acelerar la aprobación del medicamento leucovorina para niños con deficiencia de folato cerebral, una condición relacionada con el autismo, ha provocado un debate entre los profesionales médicos. Si bien la evidencia inicial se limitó a estudios pequeños, ahora se está llevando a cabo un ensayo más amplio, cuyos resultados se esperan para principios de 2026. Esta investigación podría proporcionar respuestas más claras sobre los posibles beneficios de la leucovorina para los niños autistas, pero también sobre su seguridad.
El contexto: cambio de políticas y mayor escrutinio
El impulso para la aprobación de la leucovorina cobró impulso en 2025 después de un nombramiento controvertido: Robert F. Kennedy Jr. para dirigir las agencias de salud estadounidenses. Kennedy, conocido por sus afirmaciones sin fundamento contra las vacunas, se comprometió a identificar las causas del autismo. Esto llevó a la decisión del gobierno de acelerar el medicamento, a pesar del escepticismo de muchos expertos. La deficiencia de folato cerebral afecta la absorción de vitamina B9, lo que potencialmente empeora síntomas similares al autismo, como problemas de comunicación y sensoriales.
Lo que dice la ciencia hasta ahora
La leucovorina ya se utiliza para otras deficiencias de vitamina B9 y efectos secundarios del tratamiento del cáncer. Los estudios preliminares sugieren que puede mejorar el habla en algunos niños autistas. Por ejemplo, un estudio de 2016 mostró que el 65 % de 23 niños autistas con problemas del lenguaje mejoraron después de 12 semanas de tratamiento con leucovorina, en comparación con el 25 % con un placebo. Sin embargo, estos ensayos fueron pequeños y el Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU. advirtió que la leucovorina no es una cura.
El ensayo de 2026: un estudio más amplio y riguroso
Investigadores dirigidos por Richard Frye en el Centro Médico Rossignol en Arizona están probando ahora la leucovorina en 80 niños autistas de entre 2,5 y 5 años. Este es el ensayo más grande hasta la fecha y está diseñado para proporcionar una imagen más clara de la eficacia del fármaco. La mitad de los niños recibirán leucovorina durante 12 semanas, mientras que el resto recibirá un placebo, seguido de una segunda fase de 12 semanas en la que todos los participantes toman el medicamento para obtener datos de seguridad.
El ensayo medirá los cambios en la comunicación social (informados por los padres), la irritabilidad, la hiperactividad y otros comportamientos relacionados con el autismo. Los investigadores también controlarán la coagulación sanguínea, la respuesta inmune y la función de los órganos para evaluar los posibles efectos secundarios, que actualmente no se conocen bien en las poblaciones autistas.
Preguntas restantes y escepticismo
Si bien el ensayo es un paso adelante, algunos científicos se mantienen cautelosos. Alycia Halladay, de la Autism Science Foundation, señala que 80 niños aún pueden ser demasiado pocos para sacar conclusiones definitivas, especialmente teniendo en cuenta que el estudio se realizó en un solo sitio. El mecanismo detrás de los posibles beneficios tampoco está claro. Frye sugiere que el fármaco podría mejorar las conexiones cerebrales, pero se necesitarán más exploraciones para confirmarlo.
“Actualmente no existe ningún tratamiento para los síntomas centrales del autismo”, dice Frye. “Todos los medicamentos que tenemos son simplemente curitas que tratan los síntomas. Este podría ser un tratamiento que no sólo mejore los síntomas de estos niños sino que también trate algunos de los mecanismos subyacentes”.
El ensayo de 2026 será fundamental para determinar si la leucovorina representa un tratamiento significativo para el autismo o simplemente otra herramienta para el manejo de los síntomas. Los resultados también aclararán el perfil de seguridad del fármaco, que sigue siendo en gran medida desconocido en este contexto.
El resultado de este ensayo podría remodelar los enfoques de tratamiento del autismo, pero por ahora, la comunidad científica sigue dividida sobre si la leucovorina es realmente prometedora.
