La décision du gouvernement américain d’accélérer l’approbation du médicament leucovorine destiné aux enfants atteints d’un déficit cérébral en folate, une maladie liée à l’autisme, a suscité un débat parmi les professionnels de la santé. Alors que les premières preuves se limitaient à de petites études, un essai plus vaste est actuellement en cours, dont les résultats sont attendus début 2026. Cette recherche pourrait apporter des réponses plus claires sur les bénéfices potentiels de la leucovorine pour les enfants autistes, mais également sur sa sécurité.
Le contexte : changement de politique et contrôle croissant
La pression en faveur de l’approbation de la leucovorine s’est accélérée en 2025 après une nomination controversée : Robert F. Kennedy Jr. à la tête des agences de santé américaines. Kennedy, connu pour ses affirmations non étayées contre les vaccins, s’est engagé à identifier les causes de l’autisme. Cela a conduit le gouvernement à décider d’accélérer le traitement du médicament, malgré le scepticisme de nombreux experts. La carence cérébrale en folate affecte l’absorption de la vitamine B9, aggravant potentiellement les symptômes similaires à l’autisme, tels que les problèmes de communication et sensoriels.
Ce que dit la science jusqu’à présent
La leucovorine est déjà utilisée pour d’autres carences en vitamine B9 et pour les effets secondaires des traitements contre le cancer. Des études préliminaires suggèrent que cela pourrait améliorer la parole chez certains enfants autistes. Par exemple, une étude de 2016 a montré que 65 % des 23 enfants autistes présentant des troubles du langage se sont améliorés après 12 semaines de traitement à la leucovorine, contre 25 % sous placebo. Cependant, ces essais étaient de petite envergure et le ministère américain de la Santé et des Services sociaux a averti que la leucovorine n’est pas un remède.
L’essai 2026 : une étude plus large et plus rigoureuse
Des chercheurs dirigés par Richard Frye du centre médical Rossignol en Arizona testent actuellement la leucovorine chez 80 enfants autistes âgés de 2,5 à 5 ans. Il s’agit du plus grand essai à ce jour et vise à fournir une image plus claire de l’efficacité du médicament. La moitié des enfants recevront de la leucovorine pendant 12 semaines, tandis que les autres recevront un placebo, suivi d’une deuxième phase de 12 semaines au cours de laquelle tous les participants prendront le médicament pour des raisons de sécurité.
L’essai mesurera les changements dans la communication sociale (rapportés par les parents), l’irritabilité, l’hyperactivité et d’autres comportements liés à l’autisme. Les chercheurs surveilleront également la coagulation sanguine, la réponse immunitaire et le fonctionnement des organes pour évaluer les effets secondaires potentiels, qui sont actuellement mal compris chez les populations autistes.
Questions restantes et scepticisme
Même si cet essai constitue une avancée, certains scientifiques restent prudents. Alycia Halladay de l’Autism Science Foundation note que 80 enfants pourraient être encore trop peu nombreux pour tirer des conclusions définitives, surtout si l’on considère l’étude menée sur un seul site. Le mécanisme à l’origine des avantages potentiels n’est pas non plus clair. Frye suggère que le médicament pourrait améliorer les connexions cérébrales, mais des analyses supplémentaires seront nécessaires pour le confirmer.
“Il n’existe actuellement aucun traitement pour les principaux symptômes de l’autisme”, déclare Frye. “Tous les médicaments dont nous disposons ne sont que des sortes de pansements qui traitent les symptômes. Cela pourrait être un traitement qui non seulement améliore les symptômes de ces enfants, mais traite également certains des mécanismes sous-jacents.”
L’essai de 2026 sera essentiel pour déterminer si la leucovorine représente un traitement significatif pour l’autisme ou simplement un autre outil de gestion des symptômes. Les résultats permettront également de clarifier le profil d’innocuité du médicament, qui reste largement méconnu dans ce contexte.
Les résultats de cet essai pourraient remodeler les approches thérapeutiques de l’autisme, mais pour l’instant, la communauté scientifique reste divisée quant à savoir si la leucovorine est réellement prometteuse.
