Keputusan pemerintah AS untuk mempercepat persetujuan obat leucovorin untuk anak-anak dengan defisiensi folat otak, suatu kondisi yang terkait dengan autisme, telah memicu perdebatan di kalangan profesional medis. Meskipun bukti awal terbatas pada penelitian kecil, uji coba yang lebih besar kini sedang dilakukan, dan hasilnya diharapkan muncul pada awal tahun 2026. Penelitian ini dapat memberikan jawaban yang lebih jelas tentang potensi manfaat leucovorin bagi anak-anak autis, dan juga tentang keamanannya.
Konteks: Pergeseran Kebijakan dan Meningkatnya Pengawasan
Dorongan untuk persetujuan leucovorin mendapatkan momentum pada tahun 2025 setelah penunjukan kontroversial: Robert F. Kennedy Jr. untuk memimpin lembaga kesehatan AS. Kennedy, yang dikenal karena klaimnya yang tidak didukung terhadap vaksin, berjanji untuk mengidentifikasi penyebab autisme. Hal ini menyebabkan keputusan pemerintah untuk mempercepat penggunaan obat tersebut, meskipun ada keraguan dari banyak ahli. Defisiensi folat di otak memengaruhi penyerapan vitamin B9, sehingga berpotensi memperburuk gejala yang mirip dengan autisme, seperti masalah komunikasi dan sensorik.
Apa Kata Sains Sejauh Ini
Leucovorin sudah digunakan untuk mengatasi kekurangan vitamin B9 lainnya dan efek samping pengobatan kanker. Studi pendahuluan menunjukkan bahwa hal ini dapat meningkatkan kemampuan bicara pada beberapa anak autis. Misalnya, sebuah penelitian pada tahun 2016 menunjukkan bahwa 65% dari 23 anak autis dengan gangguan bahasa membaik setelah 12 minggu pengobatan leucovorin, dibandingkan dengan 25% yang menggunakan plasebo. Namun, uji coba ini masih berskala kecil, dan Departemen Kesehatan & Layanan Kemanusiaan AS telah memperingatkan bahwa leucovorin bukanlah obat yang bisa menyembuhkan.
Uji Coba 2026: Studi yang Lebih Besar dan Lebih Ketat
Para peneliti yang dipimpin oleh Richard Frye di Rossignol Medical Center di Arizona kini menguji leucovorin pada 80 anak autis berusia 2,5 hingga 5 tahun. Ini adalah uji coba terbesar hingga saat ini dan dirancang untuk memberikan gambaran yang lebih jelas tentang efektivitas obat tersebut. Setengah dari anak-anak akan menerima leucovorin selama 12 minggu, sementara sisanya mendapat plasebo, diikuti dengan fase 12 minggu kedua di mana semua peserta meminum obat tersebut untuk data keamanan.
Uji coba ini akan mengukur perubahan dalam komunikasi sosial (dilaporkan oleh orang tua), mudah tersinggung, hiperaktif, dan perilaku terkait autisme lainnya. Para peneliti juga akan memantau pembekuan darah, respon imun, dan fungsi organ untuk menilai potensi efek samping, yang saat ini kurang dipahami pada populasi autis.
Pertanyaan dan Skeptisisme yang Tersisa
Meskipun uji coba ini merupakan sebuah langkah maju, beberapa ilmuwan tetap berhati-hati. Alycia Halladay dari Autism Science Foundation mencatat bahwa 80 anak mungkin masih terlalu sedikit untuk menarik kesimpulan yang pasti, terutama dengan penelitian yang dilakukan hanya di satu lokasi. Mekanisme di balik potensi manfaat juga tidak jelas. Frye berpendapat bahwa obat tersebut mungkin meningkatkan koneksi otak, namun pemindaian lebih lanjut diperlukan untuk mengonfirmasi hal ini.
“Saat ini tidak ada pengobatan untuk gejala inti autisme,” kata Frye. “Semua obat yang kami miliki hanyalah sejenis plester yang mengobati gejala. Ini bisa menjadi pengobatan yang tidak hanya memperbaiki gejala pada anak-anak ini tetapi juga mengobati beberapa mekanisme yang mendasarinya.”
Uji coba pada tahun 2026 akan sangat penting untuk menentukan apakah leucovorin mewakili pengobatan yang berarti untuk autisme atau sekadar alat manajemen gejala lainnya. Hasilnya juga akan memperjelas profil keamanan obat tersebut, yang sebagian besar masih belum diketahui dalam konteks ini.
Hasil dari uji coba ini dapat mengubah pendekatan pengobatan autisme, namun untuk saat ini, komunitas ilmiah masih terpecah mengenai apakah leucovorin benar-benar menjanjikan.
