La decisione del governo degli Stati Uniti di accelerare l’approvazione del farmaco leucovorin per i bambini con carenza di folati cerebrali, una condizione legata all’autismo, ha acceso il dibattito tra i professionisti medici. Sebbene le prove iniziali fossero limitate a piccoli studi, è ora in corso uno studio più ampio, con risultati attesi per l’inizio del 2026. Questa ricerca potrebbe fornire risposte più chiare sui potenziali benefici della leucovorin per i bambini autistici, ma anche sulla sua sicurezza.
Il contesto: cambiamento di politica e crescente controllo
La spinta per l’approvazione del leucovorin ha acquisito slancio nel 2025 dopo una nomina controversa: Robert F. Kennedy Jr. alla guida delle agenzie sanitarie statunitensi. Kennedy, noto per le sue affermazioni infondate contro i vaccini, si impegnò a identificare le cause dell’autismo. Ciò ha portato alla decisione del governo di accelerare la commercializzazione del farmaco, nonostante lo scetticismo di molti esperti. La carenza cerebrale di folato influisce sull’assorbimento della vitamina B9, potenzialmente peggiorando sintomi simili all’autismo, come problemi di comunicazione e sensoriali.
Cosa dice finora la scienza
Il leucovorin è già utilizzato per altre carenze di vitamina B9 e per gli effetti collaterali del trattamento del cancro. Studi preliminari suggeriscono che potrebbe migliorare il linguaggio in alcuni bambini autistici. Ad esempio, uno studio del 2016 ha dimostrato che il 65% di 23 bambini autistici con disturbi del linguaggio sono migliorati dopo 12 settimane di trattamento con leucovorin, rispetto al 25% di un placebo. Tuttavia, questi studi erano piccoli e il Dipartimento americano della salute e dei servizi umani ha avvertito che il leucovorin non è una cura.
Il processo del 2026: uno studio più ampio e rigoroso
I ricercatori guidati da Richard Frye del Rossignol Medical Center in Arizona stanno ora testando la leucovorin su 80 bambini autistici di età compresa tra 2,5 e 5 anni. Si tratta dello studio più ampio mai realizzato fino ad oggi ed è progettato per fornire un quadro più chiaro dell’efficacia del farmaco. La metà dei bambini riceverà leucovorin per 12 settimane, mentre il resto riceverà un placebo, seguito da una seconda fase di 12 settimane in cui tutti i partecipanti assumeranno il farmaco per i dati sulla sicurezza.
Lo studio misurerà i cambiamenti nella comunicazione sociale (riportati dai genitori), irritabilità, iperattività e altri comportamenti legati all’autismo. I ricercatori monitoreranno anche la coagulazione del sangue, la risposta immunitaria e la funzione degli organi per valutare i potenziali effetti collaterali, che attualmente sono poco compresi nelle popolazioni autistiche.
Domande rimanenti e scetticismo
Sebbene il processo rappresenti un passo avanti, alcuni scienziati rimangono cauti. Alycia Halladay della Autism Science Foundation osserva che 80 bambini potrebbero essere ancora troppo pochi per trarre conclusioni definitive, soprattutto considerando lo studio condotto in un solo sito. Anche il meccanismo alla base di eventuali benefici non è chiaro. Frye suggerisce che il farmaco potrebbe migliorare le connessioni cerebrali, ma saranno necessarie ulteriori scansioni per confermarlo.
“Attualmente non esiste alcun trattamento per i sintomi principali dell’autismo”, afferma Frye. “Tutti i farmaci che abbiamo sono solo una sorta di cerotti che trattano i sintomi. Questo potrebbe essere un trattamento che non solo migliora i sintomi di questi bambini, ma in realtà tratta alcuni dei meccanismi sottostanti.”
Lo studio del 2026 sarà fondamentale per determinare se la leucovorina rappresenta un trattamento significativo per l’autismo o semplicemente un altro strumento di gestione dei sintomi. I risultati chiariranno anche il profilo di sicurezza del farmaco, che in questo contesto rimane in gran parte sconosciuto.
L’esito di questo studio potrebbe rimodellare gli approcci al trattamento dell’autismo, ma per ora la comunità scientifica rimane divisa sul fatto che la leucovorina sia davvero promettente.
