Het besluit van de Amerikaanse regering om de goedkeuring van het medicijn leucovorine voor kinderen met cerebrale folaatdeficiëntie, een aandoening die verband houdt met autisme, te bespoedigen, heeft geleid tot discussie onder medische professionals. Hoewel het aanvankelijke bewijs beperkt was tot kleine onderzoeken, is er nu een groter onderzoek aan de gang, waarvan de resultaten begin 2026 worden verwacht. Dit onderzoek zou duidelijkere antwoorden kunnen geven over de potentiële voordelen van leucovorine voor autistische kinderen, maar ook over de veiligheid ervan.
De context: beleidsverandering en toenemend toezicht
De drang naar goedkeuring van leucovorine kwam in 2025 in een stroomversnelling na een controversiële benoeming: Robert F. Kennedy Jr. om Amerikaanse gezondheidsinstanties te leiden. Kennedy, bekend om zijn niet-ondersteunde claims tegen vaccins, beloofde de oorzaken van autisme te identificeren. Dit leidde tot het besluit van de regering om het medicijn versneld in te voeren, ondanks de scepsis van veel experts. Cerebrale folaatdeficiëntie beïnvloedt de opname van vitamine B9, waardoor symptomen die lijken op autisme, zoals communicatie- en sensorische problemen, mogelijk verergeren.
Wat de wetenschap tot nu toe zegt
Leucovorin wordt al gebruikt voor andere vitamine B9-tekorten en bijwerkingen van de behandeling van kanker. Voorlopige studies suggereren dat het de spraak bij sommige autistische kinderen kan verbeteren. Uit een onderzoek uit 2016 bleek bijvoorbeeld dat 65% van de 23 autistische kinderen met taalstoornissen verbeterde na twaalf weken behandeling met leucovorine, vergeleken met 25% bij een placebo. Deze onderzoeken waren echter klein en het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services heeft gewaarschuwd dat leucovorine geen geneesmiddel is.
Het proces van 2026: een groter, rigoureuzer onderzoek
Onderzoekers onder leiding van Richard Frye van het Rossignol Medical Center in Arizona testen nu leucovorine bij 80 autistische kinderen in de leeftijd van 2,5 tot 5 jaar. Dit is het grootste onderzoek tot nu toe en is bedoeld om een duidelijker beeld te geven van de effectiviteit van het medicijn. De helft van de kinderen krijgt gedurende twaalf weken leucovorine, terwijl de rest een placebo krijgt, gevolgd door een tweede fase van twaalf weken waarin alle deelnemers het medicijn innemen vanwege veiligheidsgegevens.
De proef zal veranderingen in sociale communicatie (gerapporteerd door ouders), prikkelbaarheid, hyperactiviteit en ander autisme-gerelateerd gedrag meten. Onderzoekers zullen ook de bloedstolling, de immuunrespons en de orgaanfunctie monitoren om mogelijke bijwerkingen te beoordelen, die momenteel slecht worden begrepen bij autistische populaties.
Resterende vragen en scepticisme
Hoewel het proces een stap voorwaarts is, blijven sommige wetenschappers voorzichtig. Alycia Halladay van de Autism Science Foundation merkt op dat 80 kinderen misschien nog steeds te weinig zijn om definitieve conclusies te trekken, vooral omdat het onderzoek op slechts één locatie is uitgevoerd. Het mechanisme achter eventuele voordelen is ook onduidelijk. Frye suggereert dat het medicijn de hersenverbindingen kan verbeteren, maar verdere scans zullen nodig zijn om dit te bevestigen.
“Er bestaat momenteel geen behandeling voor de kernsymptomen van autisme”, zegt Frye. “Alle medicijnen die we hebben zijn slechts een soort pleisters die de symptomen behandelen. Dit zou een behandeling kunnen zijn die niet alleen de symptomen van deze kinderen verbetert, maar ook enkele van de onderliggende mechanismen behandelt.”
De proef uit 2026 zal van cruciaal belang zijn om te bepalen of leucovorin een zinvolle behandeling voor autisme is of gewoon een ander hulpmiddel voor symptoombeheersing. De resultaten zullen ook het veiligheidsprofiel van het medicijn verduidelijken, dat in deze context grotendeels onbekend blijft.
De uitkomst van dit onderzoek zou de aanpak van de behandeling van autisme kunnen hervormen, maar voorlopig blijft de wetenschappelijke gemeenschap verdeeld over de vraag of leucovorine echt veelbelovend is.
