Decyzja rządu USA o przyspieszeniu zatwierdzenia leku leukoworyna dla dzieci z mózgowym niedoborem kwasu foliowego, chorobą związaną z autyzmem, wywołała kontrowersje wśród lekarzy. Chociaż wstępne dowody ograniczały się do małych badań, trwa większe badanie, którego wyniki spodziewane są na początku 2026 r. Badanie to może dostarczyć jaśniejszych odpowiedzi na temat potencjalnych korzyści stosowania leukoworyny dla dzieci z autyzmem, a także jego bezpieczeństwa.
Kontekst: zmiana zasad i rosnąca krytyka
Nacisk na zatwierdzenie leukoworyny nasilił się w 2025 r. wraz z kontrowersyjnym mianowaniem Roberta F. Kennedy’ego Jr. na kierownictwo amerykańskiego establishmentu medycznego. Kennedy, znany ze swoich bezpodstawnych twierdzeń antyszczepionkowych, obiecał zidentyfikować przyczyny autyzmu. Doprowadziło to do decyzji rządu o przyspieszeniu zatwierdzenia leku, pomimo sceptycyzmu wielu ekspertów. Niedobór kwasu foliowego w mózgu wpływa na wchłanianie witaminy B9, potencjalnie zaostrzając objawy autystyczne, takie jak problemy z komunikacją i zaburzenia czucia.
Co mówią dotychczasowe dowody naukowe
Leukoworynę stosuje się już w leczeniu innych niedoborów witaminy B9 i skutków ubocznych leczenia raka. Wstępne badania sugerują, że może poprawić mowę u niektórych dzieci autystycznych. Na przykład badanie z 2016 roku wykazało, że po 12 tygodniach leczenia leukoworyną poprawę stwierdzono u 65% z 23 dzieci z autyzmem i zaburzeniami języka w porównaniu z 25% w grupie placebo. Jednakże badania te były niewielkie i Departament Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych ostrzega, że leukoworyna nie jest lekarstwem.
Badanie z 2026 r.: większe, bardziej rygorystyczne badanie
Naukowcy pod kierownictwem Richarda Fry’a z Rossignol Medical Center w Arizonie testują obecnie leukoworynę u 80 dzieci z autyzmem w wieku od 2,5 do 5 lat. Badanie jest największym jak dotąd i ma na celu uzyskanie jaśniejszego obrazu skuteczności leku. Połowa dzieci będzie otrzymywać leukoworynę przez 12 tygodni, a reszta placebo, po czym nastąpi druga 12-tygodniowa faza, podczas której wszyscy uczestnicy będą przyjmować lek w celu zebrania danych dotyczących bezpieczeństwa.
W badaniu będą mierzone zmiany w komunikacji społecznej (zgłaszane przez rodziców), drażliwość, nadpobudliwość i inne zachowania powiązane z autyzmem. Naukowcy będą także monitorować krzepnięcie krwi, odpowiedź immunologiczną i funkcjonowanie narządów, aby ocenić potencjalne skutki uboczne, które obecnie są słabo poznane u osób z autyzmem.
Pozostałe pytania i sceptycyzm
Chociaż badanie jest krokiem naprzód, niektórzy naukowcy pozostają ostrożni. Alicia Halladi z Autism Science Foundation zauważa, że 80 dzieci może w dalszym ciągu nie wystarczyć do wyciągnięcia ostatecznych wniosków, zwłaszcza że badanie jest prowadzone tylko w jednym miejscu. Mechanizm leżący u podstaw potencjalnych korzyści jest również niejasny. Fry sugeruje, że lek może wzmacniać połączenia w mózgu, ale aby to potwierdzić, potrzebne będą dalsze badania skanowe.
„Obecnie nie ma leku na podstawowe objawy autyzmu” – mówi Fry. “Wszystkie leki, które mamy, to tylko plastry łagodzące objawy. Może to być leczenie, które nie tylko łagodzi objawy u tych dzieci, ale także leczy niektóre podstawowe mechanizmy.”
Badanie przeprowadzone w 2026 r. będzie miało kluczowe znaczenie dla ustalenia, czy leukoworyna stanowi skuteczną metodę leczenia autyzmu, czy tylko kolejne narzędzie do leczenia objawów. Wyniki wyjaśnią również profil bezpieczeństwa leku, który w tym kontekście pozostaje w dużej mierze nieznany.
Wynik tego badania może zmienić sposób leczenia autyzmu, ale na razie społeczność naukowa jest podzielona co do tego, czy leukoworyna rzeczywiście jest obiecująca.
