A decisão do governo dos EUA de acelerar a aprovação do medicamento leucovorina para crianças com deficiência cerebral de folato, uma condição ligada ao autismo, gerou debate entre os profissionais médicos. Embora as evidências iniciais tenham sido limitadas a pequenos estudos, um ensaio maior está agora em curso, com resultados esperados no início de 2026. Esta investigação poderá fornecer respostas mais claras sobre os potenciais benefícios da leucovorina para crianças autistas, mas também sobre a sua segurança.
O contexto: mudança de política e crescente escrutínio
O impulso para a aprovação da leucovorina ganhou impulso em 2025, após uma nomeação controversa: Robert F. Kennedy Jr. Kennedy, conhecido pelas suas alegações não fundamentadas contra as vacinas, comprometeu-se a identificar as causas do autismo. Isto levou à decisão do governo de acelerar o medicamento, apesar do ceticismo de muitos especialistas. A deficiência cerebral de folato afeta a absorção de vitamina B9, podendo piorar sintomas semelhantes aos do autismo, como problemas de comunicação e sensoriais.
O que a ciência diz até agora
A leucovorina já é usada para outras deficiências de vitamina B9 e efeitos colaterais do tratamento do câncer. Estudos preliminares sugerem que pode melhorar a fala em algumas crianças autistas. Por exemplo, um estudo de 2016 mostrou que 65% de 23 crianças autistas com dificuldades de linguagem melhoraram após 12 semanas de tratamento com leucovorina, em comparação com 25% com placebo. No entanto, estes ensaios foram pequenos e o Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA alertou que a leucovorina não é uma cura.
O ensaio de 2026: um estudo maior e mais rigoroso
Pesquisadores liderados por Richard Frye, do Rossignol Medical Center, no Arizona, estão agora testando a leucovorina em 80 crianças autistas com idades entre 2,5 e 5 anos. Este é o maior ensaio até o momento e foi projetado para fornecer uma imagem mais clara da eficácia do medicamento. Metade das crianças receberá leucovorina durante 12 semanas, enquanto o restante receberá um placebo, seguido por uma segunda fase de 12 semanas, onde todos os participantes tomarão o medicamento para obter dados de segurança.
O ensaio medirá mudanças na comunicação social (relatadas pelos pais), irritabilidade, hiperatividade e outros comportamentos relacionados ao autismo. Os pesquisadores também monitorarão a coagulação sanguínea, a resposta imunológica e a função dos órgãos para avaliar possíveis efeitos colaterais, que atualmente são pouco compreendidos em populações autistas.
Perguntas restantes e ceticismo
Embora o ensaio seja um passo em frente, alguns cientistas permanecem cautelosos. Alycia Halladay, da Autism Science Foundation, observa que 80 crianças ainda podem ser muito poucas para tirar conclusões definitivas, especialmente com o estudo realizado em apenas um local. O mecanismo por trás de quaisquer benefícios potenciais também não é claro. Frye sugere que a droga pode melhorar as conexões cerebrais, mas serão necessários mais exames para confirmar isso.
“Atualmente não existe tratamento para os sintomas principais do autismo”, diz Frye. “Todos os medicamentos que temos são apenas uma espécie de band-aids que tratam os sintomas. Este poderia ser um tratamento que não apenas melhora os sintomas dessas crianças, mas na verdade trata alguns dos mecanismos subjacentes”.
O ensaio de 2026 será fundamental para determinar se a leucovorina representa um tratamento significativo para o autismo ou simplesmente outra ferramenta de gestão de sintomas. Os resultados também irão esclarecer o perfil de segurança do medicamento, que permanece em grande parte desconhecido neste contexto.
O resultado deste ensaio poderá remodelar as abordagens de tratamento do autismo, mas, por enquanto, a comunidade científica continua dividida sobre se a leucovorina é realmente promissora.
