Решение правительства США ускорить одобрение препарата лейковорин для детей с церебральным дефицитом фолата, состояния, связанного с аутизмом, вызвало споры среди медицинских работников. Хотя первоначальные доказательства ограничивались небольшими исследованиями, сейчас ведётся более масштабное испытание, результаты которого ожидаются в начале 2026 года. Это исследование может дать более чёткие ответы о потенциальной пользе лейковорина для детей с аутизмом, а также о его безопасности.
Контекст: изменение политики и растущая критика
Настойчивость в отношении одобрения лейковорина усилилась в 2025 году после противоречивого назначения: Роберта Ф. Кеннеди-младшего на пост главы американских медицинских учреждений. Кеннеди, известный своими необоснованными заявлениями против вакцин, пообещал выявить причины аутизма. Это привело к решению правительства ускорить одобрение препарата, несмотря на скептицизм многих экспертов. Церебральный дефицит фолата влияет на усвоение витамина B9, потенциально усугубляя симптомы, схожие с аутизмом, такие как проблемы с коммуникацией и сенсорные нарушения.
Что говорят научные данные на данный момент
Лейковорин уже используется при других дефицитах витамина B9 и побочных эффектах лечения рака. Предварительные исследования показывают, что он может улучшить речь у некоторых детей с аутизмом. Например, исследование 2016 года показало, что у 65% из 23 детей с аутизмом и нарушениями речи наблюдалось улучшение после 12 недель лечения лейковорином по сравнению с 25% в группе плацебо. Однако эти испытания были небольшими, и Департамент здравоохранения и социальных служб США предостерегает, что лейковорин не является лекарством.
Испытание 2026 года: более крупное и тщательное исследование
Исследователи под руководством Ричарда Фрая из медицинского центра Россиньола в Аризоне сейчас тестируют лейковорин на 80 детях с аутизмом в возрасте от 2,5 до 5 лет. Это самое крупное испытание на сегодняшний день, призванное предоставить более чёткую картину эффективности препарата. Половина детей будет получать лейковорин в течение 12 недель, а остальные — плацебо, после чего последует второй 12-недельный этап, на котором все участники будут принимать препарат для сбора данных о безопасности.
Испытание будет измерять изменения в социальной коммуникации (согласно отчётам родителей), раздражительности, гиперактивности и других поведенческих признаках, связанных с аутизмом. Исследователи также будут контролировать свёртываемость крови, иммунный ответ и функцию органов, чтобы оценить потенциальные побочные эффекты, которые в настоящее время плохо изучены у людей с аутизмом.
Остающиеся вопросы и скептицизм
Несмотря на то, что испытание является шагом вперёд, некоторые учёные остаются осторожными. Алиция Халлади из Autism Science Foundation отмечает, что 80 детей всё ещё может быть недостаточно для получения окончательных выводов, особенно учитывая, что исследование проводится только в одном месте. Механизм, лежащий в основе любой потенциальной пользы, также неясен. Фрай предполагает, что препарат может усиливать связи в мозге, но для подтверждения этого потребуются дополнительные сканирования.
«В настоящее время не существует лечения основных симптомов аутизма, — говорит Фрай. — Все лекарства, которые у нас есть, — это просто пластыри, которые лечат симптомы. Это может быть лечение, которое не только улучшает симптомы у этих детей, но и лечит некоторые из основных механизмов».
Испытание 2026 года будет иметь решающее значение для определения того, представляет ли лейковорин значимое лечение аутизма или просто ещё один инструмент для управления симптомами. Результаты также прояснят профиль безопасности препарата, который в этом контексте остаётся в значительной степени неизвестным.
Исход этого испытания может изменить подходы к лечению аутизма, но на данный момент научное сообщество остаётся разделенным во мнении о том, имеет ли лейковорин реальную перспективу.
